参考消息网8月13日报道 英国《经济学人》周刊网站8月10日刊登一篇文章，标题是《美国药品监管机构陷入混乱》。编译如下：

要理解美国食品和药物管理局（FDA）在审批罕见病新药时面临的两难处境，不妨看看生物科技公司萨雷普塔医药公司最近经历的波折。

2023年，FDA同意加速审批该公司治疗杜氏肌营养不良症（一种罕见遗传病，患者通常在20多岁死亡）的基因疗法。时任FDA生物中心主任的彼得·马克斯不顾评审人员对临床数据有限的担忧，批准了这一疗法。使用这种疗法的患者需要支付高达320万美元的费用，萨雷普塔公司因此大赚了一笔。但在过去四个月里，三名接受新疗法的患者死于急性肝衰竭。7月18日，FDA叫停了该疗法的使用。

随之而来的是一场政治风波。特朗普阵营的劳拉·卢默指责叫停萨雷普塔公司新疗法的普拉萨德是“左翼破坏者”，称其一心想破坏“特朗普的去监管化使命”。7月28日，FDA重新批准该疗法用于部分年幼患者。次日，普拉萨德便以“想多花时间陪伴家人”为由辞职。

但8月9日，在FDA局长马丁·马卡里的支持下，普拉萨德又被重新聘用。对此，卢默回应称要曝光FDA官员。对于一个负责监管占美国国内生产总值（GDP）约14%的产品的机构来说，这显然不是稳定决策应有的样子。

针对罕见病的药物（又称“孤儿药”）是制药行业中一个独特领域，既蕴藏着巨大的商业潜力，又存在显著的科学风险和棘手的伦理考量。FDA负责监管这一前沿领域。即便没有卢默这类人的干预，这也是一项充满挑战的任务。此外，罕见病药物在面临巨大挑战的同时，也折射出整个行业的困境：药物及新疗法的监管环境正变得愈发政治化和不稳定。

全球有2亿至5亿人罹患罕见病，其中近一半患者是儿童，但制药商长期以来并不重视相关疗法的研发。为推动这一领域发展，美国国会于1983年通过《孤儿药法案》，为制药公司提供7年的市场独占期。得益于该法案的强大激励，加之细胞和基因疗法的进步，孤儿药已成为生物科技公司的重要业务领域。如今，FDA批准的新药中约一半为孤儿药，这些药物的利润十分丰厚。

与历任局长一样，FDA新任局长马卡里也呼吁加快药物审批速度（目前审批流程大约需要10个月）。今年6月，FDA启动了一项试点计划，对于被视为符合“国家利益”的疗法，可将审批时间缩短至一到两个月。

FDA官员担心，在不增加工作人员的情况下强行加快审批速度，可能会适得其反。一名负责罕见病药物评审的人员指出，在评估罕见病候选疗法时，相关科学知识往往更陌生，临床试验规模更小，审批可能依赖非传统的中间证据。这种不确定性最初可能引发质疑，而评审人员通常需要经过数月的统计压力测试和对证据的其他细致审查，才能确认一种疗法的安全性和有效性。加快这一过程可能会导致评审人员偏向保守，结果可能是审批数量减少而非增加。

药物研发通常需要十年甚至更长时间，因此，投资者尤为看重政策的确定性。投资银行威廉·布莱尔公司的生物科技分析师马特·菲普斯解释说：“最重要的是，你希望FDA保持政策连贯性。你希望他们言出必行，而不是在最后一刻变卦。”

推动行业早期创新的小型生物科技公司最经不起这种波动。美国国家卫生研究院的资金削减，加上药品关税的冲击，让这个本就高度敏感的行业有了更多退缩的理由。FDA的不确定性加剧，可能会让药物审批（尤其是孤儿药审批）变得愈发困难。（编译/王栋栋）